写于 2017-01-02 09:01:25| 亚洲城游戏官网| 股票

越来越多地使用新技术和患者社区;临床研究设计和开发的深刻变化......新治疗分子的发展和评估正在迅速发生变化

遗传病领域是最先推动遗传疾病的领域之一

“我们必须在不断的创新,因为传统的测试不适合罕见疾病,”弗雷德里克Revah,CEO Genethon说

事实上,根据定义,治疗试验不能对大量患者进行

本次活动(Afm-telethon.fr),它举行了6和12月7日不久之前,研究人员提出了一种基因疗法试验,表明创造力的第一步

它涉及Sanfilippo病,一种溶酶体的病症,“细胞的回收中心”

最初的症状是神经系统,在2岁左右开始,神经变性导致20岁以前过早死亡

这项研究刚开始在法国3第一个病人的年龄,包括注射基因八个不同的切入点在脑内缺失

它将测试四名小患者的治疗(1-2期)的耐受性和疗效

如果这些结果是积极的,它会跟着一个3阶段,但毫无疑问,出于伦理原因,注射安慰剂脑内一些病人

“基因治疗的患有这种疾病的自然史相比,将被评估的有效性,我们已经花了很多时间研究,”马克塔迪厄教授,神经科在克里姆林宫比塞特医院(瓦尔说: -Marne),首席研究员

第一个非营利性实验室为了在...中寻求创新疗法

作者:单嫩